전 세계에서 진행 중이거나 참여자를 모집 중인 ALD 관련 임상연구입니다. 미국 국립보건원이 운영하는 ClinicalTrials.gov 등록 정보를 바탕으로 정리했습니다.
먼저 알아두실 것 임상연구 참여를 고려하신다면 담당 의료진과 먼저 상의하십시오. 각 연구마다 참여 조건(나이, 표현형, 병기, 이전 치료 여부 등)이 엄격하게 정해져 있고, 이 페이지의 요약만으로는 해당 여부를 판단할 수 없습니다.
한국에서 참여할 수 있는 연구는 없습니다
ClinicalTrials.gov에 등록된 ALD 관련 연구 74건을 확인한 결과, 한국에 연구 기관이 있는 시험은 하나도 없습니다.
이것은 단순한 불편이 아닙니다. 새로운 치료가 나와도 국내 환자는 가장 늦게 접근하게 된다는 뜻입니다. 제약사가 한국을 임상시험 국가로 고려하려면 국내에 환자가 몇 명이고 어떤 상태인지에 대한 자료가 있어야 하는데, 지금은 그것이 없습니다.
치료제 시험
레리글리타존 — 성인 대뇌형 (CALYX)
성인 남성 대뇌형 환자를 대상으로 레리글리타존의 유효성과 안전성을 평가하는 3상 시험입니다. 소아 대뇌형에서는 유럽 허가 권고 단계에 이르렀고, 이 시험은 성인을 대상으로 합니다.
ACTIVE_NOT_RECRUITING — 진행 중이나 현재 신규 모집은 하지 않습니다
의뢰사: Minoryx Therapeutics · 2023년 7월 시작
→ NCT05819866
디메틸푸마레이트 — 부신척수신경병증
AMN 환자를 대상으로 한 2/3상 시험입니다. 디메틸푸마레이트는 다발성경화증에 쓰이는 약제로, 산화 스트레스와 신경염증을 표적으로 합니다.
ACTIVE_NOT_RECRUITING
연구책임: Aurora Pujol (스페인) · 2024년 4월 시작
→ NCT06513533
여성 ALD의 다리 증상 치료
여성 ALD 환자의 다리 증상을 대상으로 한 4상 시험입니다. 여성 환자만을 대상으로 한 치료 시험이라는 점에서 드문 연구입니다.
ACTIVE_NOT_RECRUITING
Massachusetts General Hospital · 2023년 4월 시작
→ NCT05003648
렌티바이러스 유전자치료 — 척수강 내 및 정맥 투여
척수강 내(intrathecal)와 정맥으로 렌티바이러스 유전자치료를 투여하는 연구입니다.
RECRUITING — 참여자 모집 중
Shenzhen Geno-Immune Medical Institute (중국) · 2025년 8월 시작
→ NCT03727555
이식 관련 시험
비악성 질환에 대한 저강도 전처치 이식
제대혈·골수·말초혈 조혈모세포이식에서 전처치 강도를 낮춘 방식을 평가하는 2상 시험입니다. ALD를 포함한 비악성 질환이 대상입니다.
RECRUITING · Paul Szabolcs (University of Pittsburgh) · 2014년 시작
→ NCT01962415
제대혈 이식 + 척수강 내 희소돌기아교세포 투여
유전성 대사질환에서 제대혈 이식과 함께 제대혈 유래 세포를 척수강 내로 투여하는 1상 시험입니다.
RECRUITING · Joanne Kurtzberg (Duke University) · 2014년 시작
→ NCT02254863
대사질환·중증 골화석증에 대한 동종 조혈모세포이식 (MT2013-31)
ACTIVE_NOT_RECRUITING · University of Minnesota · 2014년 시작
→ NCT02171104
증상 관리 시험
부신척수신경병증의 하지 장애에 대한 경막외 척수 자극
AMN 환자의 하지 기능 저하에 경막외 척수자극술을 적용하는 연구입니다.
RECRUITING · Third Military Medical University (중국) · 2025년 2월 시작
→ NCT06796920
신경퇴행성 질환 환자를 위한 가정 운동 프로그램
RECRUITING · Kennedy Krieger Institute · 2023년 시작
→ NCT05443906
환자 등록 사업과 관찰 연구
치료를 받는 연구는 아니지만, 참여 자체가 다음 치료를 앞당기는 데 기여합니다. 환자가 몇 명이고 어떤 경과를 겪는지에 대한 자료가 쌓여야 새로운 시험이 설계됩니다.
| 연구 | 주관 | 상태 |
|---|---|---|
| ALD 국가 등록 사업 | University of Minnesota | RECRUITING |
| X-ALD 등록 사업 | Beijing Tiantan Hospital (중국) | RECRUITING |
| 여성 X-ALD의 삶의 질 | Leipzig University (독일) | RECRUITING |
| 여성 X-ALD의 질병 진행 | Minoryx Therapeutics | RECRUITING |
| 수초 질환 바이오뱅크 | Children’s Hospital of Philadelphia | RECRUITING |
| 초희귀 대사·신경질환 장기 추적 | Istituto Neurologico Carlo Besta (이탈리아) | RECRUITING |
| X-ALD의 대식세포 활성 양상 | AP-HP (프랑스) | RECRUITING |
| 뇌 확산 MRI 예후 바이오마커 검증 | AP-HP (프랑스) | NOT_YET_RECRUITING |
| 스카이소나 치료 환자 추적 | Genetix Biotherapeutics | RECRUITING |
| 렌티바이러스 유전자치료 장기 추적 | Genetix Biotherapeutics | ACTIVE_NOT_RECRUITING |
| 신생아 확대 선별검사 (Early Check) | RTI International | ACTIVE_NOT_RECRUITING |
직접 찾아보기
이 페이지는 정기적으로 갱신하지만, 가장 정확한 최신 정보는 원본에 있습니다.
→ ClinicalTrials.gov에서 “adrenoleukodystrophy” 검색
RECRUITING(모집 중) 상태로 필터를 걸면 현재 참여 가능한 연구만 볼 수 있습니다.
상태 표시의 의미
| 표시 | 뜻 |
|---|---|
RECRUITING | 참여자를 모집하고 있습니다 |
NOT_YET_RECRUITING | 등록은 되었으나 아직 모집 전입니다 |
ENROLLING_BY_INVITATION | 초청받은 사람만 참여합니다 |
ACTIVE_NOT_RECRUITING | 진행 중이지만 신규 모집은 끝났습니다 |
이 페이지의 내용은 ClinicalTrials.gov 등록 정보를 바탕으로 하며, 2026년 8월 7일 기준입니다. 연구의 상태와 조건은 수시로 변경됩니다.
최종 검토일: 2026년 8월 7일